Поиск публикаций  |  Научные конференции и семинары  |  Новости науки  |  Научная сеть
Новости науки - Комментарии ученых и экспертов, мнения, научные блоги
Реклама на проекте

Ренессанс генной терапии

Среда, 05 Декабрь, 16:12, m-batin.livejournal.com
Лиза Эллерби из института Бака вылечила мышей от болезни Хангтингтона за счет использования ИПСК. Болезнь Хантонгтона - нейродегенеративное заболевание, которое вызвано мутацией в гене белка хантингтина. Из-за мутации белок имеет другую конформацию и склонен образовывать агрегаты, которые токсичны и вызывают смерть нейронов. Причем с возрастом за счет того, что CAG кусочков в гене становится все больше и больше (это мутация такая, вставляющая дополнительные ненужные 2 аминокислоты), белок становится всве более и более вредным. Болезнь прогрессирует. Человек плохо в пространстве двигается и теряет когнитивные функции.
Лиза Эллерби взяла мышей с моделью болезни хантингтона, взяла у них клетки кожи, репрограммировала их, получила ИПСК, затем (и это самое крутое) она исправила мутацию за счет гомологичной рекомбинации (тип починки двухцепочечных разрывов ДНК, очень точный) и дифференцировала эти исправленные клетки в нейроны. Она ввела нейроны в мозг этим же мышам и у них прошли симптомы болезни.

Что б два раза не вставать:

На территории ЕС впервые разрешено использовать препарат, предназначенный для генной терапии. Alipogene tiparvovec генетически регулирует уровень жиров в крови, излечивая панкреатиты и предотвращая ранние инфаркты и инсульты. Медики надеются, что это лишь начало эры генной терапии, которая выведет лечение людей на принципиально новый уровень.
Читать полную новость с источника 

Комментарии (0)