Верхняя пятерка

Список 30 лекарств, утвержденных в 2011 году FDA.

Что мне там понравилось, в порядке увеличения крутости:

#5 Ardovax

Что им лечат: ОРЗ в армии
Как применяется: Вакцина в таблетке
Как это работает: Таблетка содержит ослабленные варианты аденовирусов 4 и 7 типа. На них вырабатывается иммунитет, защищающий от диких вирусов.
Почему это круто: Давно, еще в 60-х, было выяснено, что за основную часть ОРЗ в армии отвечают аденовирусы. Вакцину против них делали для армии лет 30, но в 1994 году компания решила перестать ее производить (я не смог найти - почему). Армия затоварилась впрок, но к 1999 году вакцина кончилась. После этого количество аденовирусных инфекций резко увеличилось. Разработка новой вакцины заняла 10 лет и пока она утверждена только для применения в армии. Почему так долго разрабатывали и почему только в армии - тоже не знаю.

#4 Dificid

Что им лечат: Инфекцию Clostridium difficile
Как применяется: Таблетка
Как это работает: Этот препарат - из нового поколения антибиотиков, действующих на узкий спектр бактерий. В данном случае он был разработан специально против бактерии C.dificile.Препарат ингибирует бактериальную РНК-полимеразу, что останавливает все процессы в клетке и убивает ее.
Почему это круто: С. dificile обычно просто болтается в кишечнике и большого вреда не приносит, но иногда после интенсивного приема антибиотиков, которые выкашивают ее конкурентов, она размножается и приводит к диарее. При этом она зловреднючая и обычными антибиотиками ее хрен возьмешь (отсюда и ее название).

#3 Adcetris

Что им лечат: лимфому Ходжкина и еще один редкий вид лимфомы
Как применяется: Внутривенная иньекция
Как это работает: Вещество MMAE останавливает деление клеток, блокируя полимеризацию тубулина. Само по себе применяться не может, потому что слишком токсично - блокирует деление всех клеток без разбору. Поэтому его присоединяют к антителу против белка CD30, который появляется на поверхности активированных лимфоцитов (а раковые лимфоциты обычно активированы). Антитело связывается с белком, клетка всасывает получившийся комплекс, внутри клетки MMAE отсоединяется от антитела и идет в цитоплазм, где блокирует деление. Таким образом препарат действует против всех активированных лимфоцитов, включая раковые.
Почему это круто: Яд, доставляемый внутри организма по нужному адресу – разве не круто?


#2 Victrelis и Incivek

Что им лечат: Гепатит С
Как применяется: Таблетка
Как это работает: Препарат связывается с активным сайтом вирусной протеазы и блокирует ее действие, предотвращая образование новых вирусов.
Почему это круто: Гепатит С стремительно движется по пути ВИЧ – против него разрабатываются специфичные и очень эффективные лекарства. Но в отличие от ВИЧ, этот вирус не имеет долгоживущей латентной стадии, требующей принимать лекарства всю жизнь. Лет через 5-10 он совершенно перестанет быть проблемой в развитых странах, для него будет большой набор лекарств на выбор для проведения терапии на 3-4 недели с полным излечением.

#1 Zelboref и Xalcori

Zelboref

Что им лечат: Меланому (рак кожи)
Как применяется: Тест, потом таблетка
Как это работает: Развитие рака обычно связано с мутациями, которые позволяют клетке неограниченно делиться. Так, определенная мутация (V600E) в гене B-RAF, вовлеченного в передачу сигналов роста, ведет к тому, что этот белок постоянно стимулирует клеточный рост. Данный препарат связывается с B-RAF и полностью ингибирует его, что ведет к тому, что раковая клетка совершает самоубийство.

Xalcori

Что им лечат: Аденокарцинома легких
Как это применяется: Тест, потом таблетка
Как это работает: Белок ALK обычно распознает специальную сигнальную молекулу, что ведет к его полимеризации и активации, которая стимулирует деление клеток. Тут тоже существует специфичная мутация, присутствующая в 3-5% случаев аденокарциномы. При этой мутации ген ALK оказывается слит с геном EML4 и образовавшийся белок начинает спонтанно полимеризоваться и активировать клеточное деление. Препарат ингибирует работу этого белка.

Почему это круто: Оба препарата действуют только на тот рак, в котором есть необходимая мутация (V600E для zelboref, EML4-ALK для Xalcori). Если нужной мутации нет, то препарат неэффективен (а прием zelboref может даже стимулировать рост опухоли). Поэтому для каждого пациента сначала делают тест ДНК опухоли на присутствие мутации, а потом уже решают, давать ли ему соответствующий препарат. Индивидуализированная медицина, невозможная без современной молекулярной биологии!