ГМ-кожа, бананы и печень: новости биотехнологий

Буллёзный эпидермолиз – генетическое заболевание, при котором образуются пузыри и эрозии на коже и слизистых оболочках, кожа становится ранимой и чувствительной даже к незначительной механической травме. Более 40% пациентов умирало, не достигнув подросткового возраста. Лечения до недавнего времени не было. В июне 2015 года в немецкий госпиталь был доставлен семилетний пациент, утративший существенную часть покровов (80% к моменту первой операции). Прогноз был крайне неутешительным. Кусочек здоровой кожи мальчика культивировали и размножили вне тела, а в клетки был внедрен исправный ген LAMB3. Мутация именно в этом гене и послужила причиной болезни ребёнка. В культуре был выращен почти квадратный метр генно-модифицированной кожи (без генетического дефекта), которой затем покрыли все поврежденные поверхности тела пациента. 21 месяц спустя тесты показали, что новая кожа ребенка нормально регенерирует, хорошо держится, не чешется, не пузырится. Необходимость в каких-либо других медицинских процедурах и лекарствах отпала. Ребенка выписали, он живет нормальной жизнью и играет в футбол.



Панамская болезнь вызывает массовую гибель банановых деревьев в Африке, Азии и Австралии. Ее возбудитель – одна из разновидностей гриба Fusarium. В 2012 году началось трехлетнее полевое испытание генетически улучшенных бананов, устойчивых к этому заболеванию. В контрольных группах (обычные бананы) из-за инфекции погибало 67-100% растений. Среди устойчивых сортов ГМ-бананов у нескольких смертность составила около 20%, а у двух – 0%. Последние были полностью лишены симптомов панамской болезни, хотя их специально пытались заразить. Такие бананы могли бы помочь многим фермерам и голодающим людям, однако есть опасения, что стигма, которой подвергают ГМ-продукты люди, далекие от понимания молекулярной биологии, помешает внедрению технологии. Несмотря на вышеупомянутые успехи, из-за ограничений такие ГМ-бананы если и будут внедрены, то примерно через 5 лет.

Впрочем, возможно, что и здесь здравый смысл восторжествует, как это случилось ранее с гавайской ГМ-папайей, устойчивой к одному опасному вирусу. В условиях, когда обычная папайя была почти полностью уничтожена заболеванием, ГМ-папайя все-таки нашла поддержку местного населения.



Болезнь Хантера – тяжелое наследственное заболевание. Оно возникает из-за мутации в гене, который кодирует фермент, необходимый для расщепления некоторых сахаров. Если фермент не работает, то такие сахара накапливаются в клетках пациента, что приводит к отставанию в развитии и повреждению органов. Первый пациент, которого недавно начали лечить от этой болезни с помощью генной терапии, ранее перенес более двух дюжин операций. Новая терапия заключается в том, что с помощью разовой инъекции в часть клеток печени доставляется исправная копия гена, кодирующего недостающий фермент. За доставку гена в клетки отвечают обезвреженные генномодифицированные вирусы.

Ранее похожий подход с некоторым успехом использовали в борьбе с одной из форм гемофилии – болезни, связанной с недостатком фактора свертывания крови. Об этом и других примерах генной терапии я подробно писал в “Сумме биотехнологии”.



Противники генной инженерии часто говорят о рисках от внедрения новых технологий, забывая о рисках от их невнедрения: гибели людей от болезней и голода. Тормозя развитие научно-технического прогресса, мы добиваемся того, что решения, которые могли бы помочь здесь и сейчас, станут доступными только через много лет. И, увы, не всех их застанут.

Ссылки:
[1] https://www.nature.com/articles/nature24487.epdf
[2] https://www.nature.com/articles/s41467-017-01670-6
[3] http://www.sciencemag.org/news/2017/11/human-has-been-injected-gene-editing-tools-cure-his-disabling-disease-here-s-what-you