Первая генная терапия идет в клиники

FDA сегодня одобрило использование технологии CAR-T (я о ней писал) для лечения acute lymphoblastic leukemia (ALL). ALL должна происходить из B-клеток, она должна быть устойчива к существующим препаратам, пациентам должно быть меньше чем 25 лет, и госпитали должны иметь специально-обученный персонал, умеющий контролировать цитокиновый шторм. Новартис также обязаны провести долгосрочное исследование безопасности этой процедуры для пациентов. Стоимость одноразовой процедуры - почти пол-миллиона долларов.

Это первая такая терапия, но (насколько я понимаю) патенты на принцип CAR-T уже истекли и поэтому конкурентов достаточно и работают они над самыми разными видами рака.

Сейчас наверно хороший момент оглянуться назад и посмотреть сколько времени уходит на разработку такой терапии. Собственно идея химерных рецепторов была протестирована аж в 1991 году, т.е. уже 26 лет назад! Однако ранние версии работали очень плохо и прошло 8 лет прежде чем были созданы более активные версии. Примерно тогда же (в 1998 году) были разработаны более эффективные методы доставки генов (кстати, основанные на ВИЧ). Первый эффективный результат в пациенте был опубликован в 2011 году. После этого в игру включился Новартис и довольно быстро (к 2013 году) провел два испытания на примерно 50 пациентах. И вот наконец сейчас эту технологию наконец начинают использовать доктора.