Оригинал взят у
dr_jamais в Глухие, кривые, окольные тропы... российских разработок в медицине.Появление новых противоопухолевых препаратов – тема для россиян вообще, и для меня в частности, довольно болезненная. Основная проблема на сегодняшний день заключается в том, что создать новый лекарственный препарат стоит не просто дорого, а очень дорого, и занимает процесс его изобретения и исследований очень длительное время.
Сам процесс, как происходит рождение нового лекарственного препарата, я описывал здесь. Процесс этот во всем мире одинаков, отработан и максимально стандартизирован – то есть, во всем мире препарат проходит исследования по общепринятым методикам, и только после этого появляется на рынке.
Поскольку создание лекарственного препарата есть дело очень дорогое, и изобретаются противоопухолевые препараты в массе своей за рубежом, то и стоимость препарата на выходе очень высока. Например, как я писал вот тут,стоимость одной дозы инновационного Ервоя составляет на сегодняшний день около 1 250 000 рублей. Наша система здравоохранения просто не в состоянии потянуть такую стоимость для значительного числа больных.
Что же происходит с собственными разработками? Неужели в такой большой стране как Россия не разрабатываются собственные лекарственные препараты? Почему слон российской фармацевтики всё время рождает фуфломициновых мышей по кличке Арбидол, Когацел и Грипферон?
Разрабатываются, конечно. Светлых голов разной степени светлости в России еще пока, слава богу, хватает. Но сконцентрированы они, как водится, в научной среде, а не в среде тех чиновников, которые решают вопросы о порядке финансирования клинических испытаний того, что этими головами придумано.
Вчера, просматривая Русский онкологический блог, я натолкнулся на интересное объявление, связанное с просьбой проголосовать за финансирование исследований одного препарата на сайте РВК. Откровенно говоря, я в первую минуту подумал, что это какое-то мошенничество, ибо мне совершенно непонятно, как может вопрос о финансировании исследований противоопухолевого препарата решаться голосованием интернет-пользователей. Я попросил связаться со мной кого-нибудь из команды разработчиков, чтобы немного разобраться в теме. К вечеру они со мной связались, и вот что примерно вырисовывается.
С 2006 года группой российских ученых под руководством академика Е.Д Свердлова (список публикаций) разрабатывается противоопухолевый препарат.
Препарат представляет собой плазмидную ДНК, в которую учеными инсталировално 2 гена: ген тимидинкиназы вируса простого герпеса (HSVtk) и ген цитокина гранулоцитарно-макрофагального колониестимулирующего фактора (GM-CSF). Препарат вводится интратуморально. При попадании препарата в опухоль продукт гена HSVtk превращает вводимый внутривенно обычный ганцикловир в ганцикловирмонофосфат, который затем фосфориллируется до ганцикловиртрифосфата. Ганцикловиртрифосфат – это токсин, он способен включаться в образующуюся цепь ДНК при делении раковой клетки и ингибировать ее синтез, обеспечивая ее гибель. GM-CSF в свою очередь синтезируясь во внеклеточное пространство опухоли способствует привлечению к опухоли клеток иммунной системы и их активации, в результате развивается противоопухолевый иммунный ответ.
Этот препарат разработан на базе трех российских институтов (Институт биоорганической химии РАН, Институт молекулярной генетики РАН, Институт биологии гена РАН).
Как и положено новому противоопухолевому препарату, он прошел доклинические испытания на базе онкологического института. В МНИОИ им. П.А. Герцена. И показал довольно интересные результаты: увеличение продолжительности жизни подопытных животных на 72-86%, торможение роста опухоли 75-83%, торможение метастазирования 80-85% в зависимости от типа опухоли. По результатам части доклинических исследований можно почитать опубликованную статью.
Также готовятся другие публикации, в частности о повышении радиочувствительности опухоли при применении исследуемого препарата. В 2014 году препарат признан одним из важнейших достижений Российской академии наук (http://www.rusnor.org/news/current/12202.htm). Доклинические исследовании были проведены за счет государственных контрактов: ГК № 11411.1008700.13.084 по теме: «Доклинические исследования генно-терапевтического противоопухолевого средства, сочетающего гены цитокинов с генами ферментов, синтезирующих в раковых клетках диффундирующие ингибиторы репликации ДНК» и ГК №14.512.11.0014 по теме «Создание многофункциональной невирусной транспортной системы для доставки терапевтической конструкции, предназначенной для лечения онкологических заболеваний».
Что же дальше? Препарат разработан, проведены доклинические испытания, которые явились результатом многолетнего труда многих людей и средств, вложенных государством. А дальше требуются клинические испытания, как описано всё в этом же посте. На проведение этих клинических испытаний требуется финасирование в объеме примерно 120 миллионов рублей. Разработчики собирались проводить дальнейшие исследования по той же схеме, собирались заключить государственный контракт с Минпромторгом, но… в нашей стране опять поменялись правила финасирования исследований, и получение финансирования стало невозможным.
Разработчики решили попробовать получить финансирование в Сколково. В Сколково провели экспертизу проекта и заключили, что они могут претендовать на финансирование, но 50% денежных средств должно быть привлечено со стороны частного инвестора. За частным инвестированием в виде венчурного капитала разработчики обратились в РВК, которое их направило на конкурс Generation-S. Там разработчики выиграли 3 тура, в которых была экспертиза со стороны BigPharma, а вот в четвертом туре предполагается голосование пользователей сети.
Вы понимаете ЭТО? Вот сейчас, на последнем этапе, судьба препарата зависит от голосования пользователей сети. Пользователей сети!
Я к чему так длинно предыдущие этапы описал… вот именно к тому, что была проведена огромная работа, а ее результат теперь зависит от того, как абсолютно непричастные люди, оторвавшись, к примеру, от просмотра Дома-2, проголосуют на сайте РВК. И от того, как разработчики поактивничают в группах ФБ, вконтактика и на форумах, и как привлекут на голосование людей, заставив их от Дома-2 оторваться.
Если честно, у меня в голове такая система не укладывается.
Вот такой вот путь проходят препараты в России. Теперь понятно, где прячутся российские разработки и почему кроме Арбидола в последние десятилетия мы, вроде как, ничего и не изобрели?
На этом закончу. Если вдруг по прочтении поста у вас возникло желание сходить на сайт РВК и проголосовать там за финансирование исследований этого препарата, внеся тем самым посильную лепту в труд отечественных исследователей, то это можно сделать по этой ссылке: http://generation-startup.ru/voting/. Раздел «биотехнологии и медицина» (BiotechMed), проект «Генно-терапевтический противоопухолевый препарат АнтионкоРАН-М».
И напоминаю, что за всю историю у России всего две нобелевки по физиологии и медицине – в 1904 году у академика Павлова за работы по физиологии пищеварения и в 1908 году у Мечникова за исследования иммуннитета. И всё. Я не говорю, что данный препарат тянет на нобелевку, нет, но если мы и дальше не будем поддерживать своих ученых, каждый в меру своих сил, то и дальше будет так – премии правительства РФ вместо Альфреда Нобеля, да арбидол вместо современных лекарств.
Сам процесс, как происходит рождение нового лекарственного препарата, я описывал здесь. Процесс этот во всем мире одинаков, отработан и максимально стандартизирован – то есть, во всем мире препарат проходит исследования по общепринятым методикам, и только после этого появляется на рынке.
Поскольку создание лекарственного препарата есть дело очень дорогое, и изобретаются противоопухолевые препараты в массе своей за рубежом, то и стоимость препарата на выходе очень высока. Например, как я писал вот тут,стоимость одной дозы инновационного Ервоя составляет на сегодняшний день около 1 250 000 рублей. Наша система здравоохранения просто не в состоянии потянуть такую стоимость для значительного числа больных.
Что же происходит с собственными разработками? Неужели в такой большой стране как Россия не разрабатываются собственные лекарственные препараты? Почему слон российской фармацевтики всё время рождает фуфломициновых мышей по кличке Арбидол, Когацел и Грипферон?
Разрабатываются, конечно. Светлых голов разной степени светлости в России еще пока, слава богу, хватает. Но сконцентрированы они, как водится, в научной среде, а не в среде тех чиновников, которые решают вопросы о порядке финансирования клинических испытаний того, что этими головами придумано.
Вчера, просматривая Русский онкологический блог, я натолкнулся на интересное объявление, связанное с просьбой проголосовать за финансирование исследований одного препарата на сайте РВК. Откровенно говоря, я в первую минуту подумал, что это какое-то мошенничество, ибо мне совершенно непонятно, как может вопрос о финансировании исследований противоопухолевого препарата решаться голосованием интернет-пользователей. Я попросил связаться со мной кого-нибудь из команды разработчиков, чтобы немного разобраться в теме. К вечеру они со мной связались, и вот что примерно вырисовывается.
С 2006 года группой российских ученых под руководством академика Е.Д Свердлова (список публикаций) разрабатывается противоопухолевый препарат.
Препарат представляет собой плазмидную ДНК, в которую учеными инсталировално 2 гена: ген тимидинкиназы вируса простого герпеса (HSVtk) и ген цитокина гранулоцитарно-макрофагального колониестимулирующего фактора (GM-CSF). Препарат вводится интратуморально. При попадании препарата в опухоль продукт гена HSVtk превращает вводимый внутривенно обычный ганцикловир в ганцикловирмонофосфат, который затем фосфориллируется до ганцикловиртрифосфата. Ганцикловиртрифосфат – это токсин, он способен включаться в образующуюся цепь ДНК при делении раковой клетки и ингибировать ее синтез, обеспечивая ее гибель. GM-CSF в свою очередь синтезируясь во внеклеточное пространство опухоли способствует привлечению к опухоли клеток иммунной системы и их активации, в результате развивается противоопухолевый иммунный ответ.
Этот препарат разработан на базе трех российских институтов (Институт биоорганической химии РАН, Институт молекулярной генетики РАН, Институт биологии гена РАН).
Как и положено новому противоопухолевому препарату, он прошел доклинические испытания на базе онкологического института. В МНИОИ им. П.А. Герцена. И показал довольно интересные результаты: увеличение продолжительности жизни подопытных животных на 72-86%, торможение роста опухоли 75-83%, торможение метастазирования 80-85% в зависимости от типа опухоли. По результатам части доклинических исследований можно почитать опубликованную статью.
Также готовятся другие публикации, в частности о повышении радиочувствительности опухоли при применении исследуемого препарата. В 2014 году препарат признан одним из важнейших достижений Российской академии наук (http://www.rusnor.org/news/current/12202.htm). Доклинические исследовании были проведены за счет государственных контрактов: ГК № 11411.1008700.13.084 по теме: «Доклинические исследования генно-терапевтического противоопухолевого средства, сочетающего гены цитокинов с генами ферментов, синтезирующих в раковых клетках диффундирующие ингибиторы репликации ДНК» и ГК №14.512.11.0014 по теме «Создание многофункциональной невирусной транспортной системы для доставки терапевтической конструкции, предназначенной для лечения онкологических заболеваний».
Что же дальше? Препарат разработан, проведены доклинические испытания, которые явились результатом многолетнего труда многих людей и средств, вложенных государством. А дальше требуются клинические испытания, как описано всё в этом же посте. На проведение этих клинических испытаний требуется финасирование в объеме примерно 120 миллионов рублей. Разработчики собирались проводить дальнейшие исследования по той же схеме, собирались заключить государственный контракт с Минпромторгом, но… в нашей стране опять поменялись правила финасирования исследований, и получение финансирования стало невозможным.
Разработчики решили попробовать получить финансирование в Сколково. В Сколково провели экспертизу проекта и заключили, что они могут претендовать на финансирование, но 50% денежных средств должно быть привлечено со стороны частного инвестора. За частным инвестированием в виде венчурного капитала разработчики обратились в РВК, которое их направило на конкурс Generation-S. Там разработчики выиграли 3 тура, в которых была экспертиза со стороны BigPharma, а вот в четвертом туре предполагается голосование пользователей сети.
Вы понимаете ЭТО? Вот сейчас, на последнем этапе, судьба препарата зависит от голосования пользователей сети. Пользователей сети!
Я к чему так длинно предыдущие этапы описал… вот именно к тому, что была проведена огромная работа, а ее результат теперь зависит от того, как абсолютно непричастные люди, оторвавшись, к примеру, от просмотра Дома-2, проголосуют на сайте РВК. И от того, как разработчики поактивничают в группах ФБ, вконтактика и на форумах, и как привлекут на голосование людей, заставив их от Дома-2 оторваться.
Если честно, у меня в голове такая система не укладывается.
Вот такой вот путь проходят препараты в России. Теперь понятно, где прячутся российские разработки и почему кроме Арбидола в последние десятилетия мы, вроде как, ничего и не изобрели?
На этом закончу. Если вдруг по прочтении поста у вас возникло желание сходить на сайт РВК и проголосовать там за финансирование исследований этого препарата, внеся тем самым посильную лепту в труд отечественных исследователей, то это можно сделать по этой ссылке: http://generation-startup.ru/voting/. Раздел «биотехнологии и медицина» (BiotechMed), проект «Генно-терапевтический противоопухолевый препарат АнтионкоРАН-М».
И напоминаю, что за всю историю у России всего две нобелевки по физиологии и медицине – в 1904 году у академика Павлова за работы по физиологии пищеварения и в 1908 году у Мечникова за исследования иммуннитета. И всё. Я не говорю, что данный препарат тянет на нобелевку, нет, но если мы и дальше не будем поддерживать своих ученых, каждый в меру своих сил, то и дальше будет так – премии правительства РФ вместо Альфреда Нобеля, да арбидол вместо современных лекарств.
Комментарии (0)